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钛媒体3月5日消息，近期，AI药物研发公司「Insilico Medicine」（以下称其中文名“英矽智能”）宣布，该公司在人工智能和新药开发方面取得全球首个突破——首次将生物学和化学生成学相结合，利用相互关联的深度学习模型和先进AI技术，发现一种全新机制的用于治疗特发性肺纤维化（IPF）的临床候选新药，并且通过多次人类细胞和动物模型实验验证。

IPF是一种慢性、进行性、纤维化性间质性肺疾病，病变局限在肺脏，好发于中老年人群，其牵涉多种疾病，影响多个器官（肺、肝和肾）。IPF病因至今未明，医学界尚不清楚其发病机制，且该病多为散发，患者从出现症状到死亡，平均存活年限不超过5年。

英矽智能成立于2014年，是一家利用新一代人工智能技术进行药物发现的企业，在美国、英国、中国、俄罗斯、韩国、尼日利亚均设有分部。截至目前，英矽智能已先后获得6轮融资，启明创投、创新工场、药明康德、百度风投、礼来亚洲基金等皆参与其中。

从靶点发现到临床前候选药物的发明，英矽智能仅用时不到18个月，研发总成本为260万美元，其中，研发成本约为180万美元，其他纤维化疾病疗效研究成本约为80万美元。而传统新药研发需要10年——这在全球范围内是个标志性的里程碑事件。AI赋能药物研发，既能够缩短药物研发的时间，又能够大大降低成本。

此次突破也标志着业界首次对人工智能进行科学验证，并将其用于新药研发。同时，这一新药的出现也有望解决影响全球成千上万人的广泛的未被满足的医疗需求。

通过AI技术发现新靶点，解决药物研发行业三大痛点

通常来说，新药研发是人类发展中最复杂、最具风险和耗时最漫长的技术研究领域之一。要想发现一种药物，需要大量生命科学的基础研究，并在此基础上发现和验证靶标，再根据靶标寻找发现合适的先导分子进行分子优化，之后通过临床前的细胞及动物实验后进入临床试验，最终通过临床实验后将药物推向市场。整个过程需要超过12年的研发周期，大约耗资26亿美元以上，且失败率高达90%。

过去几十年间，多个靶向药相继上市，大量分子被发现，剩余分子发现难度变大，以至于市场上很少有真正创新的药物。相关数据显示，2020年，美国FDA共批准53款新药上市，其中35种是小分子药物，这是史上新药获批数量最高的一年，但这些药物中许多都是针对已知分子靶点，能够作用于广泛适应症新靶点的新分子药物是极其罕见的。

英矽智能首席科学官任峰表示，目前医药行业面临的三大痛点包括：第一，怎样找到合适或全新的靶点治疗某种疾病；第二，找到靶点后如何发现全新的化合物，将靶点推向临床；第三，如何设计临床方案以减少不可预测性。

伴随AI技术的迅猛发展，大众都寄希望于通过AI新技术来解决上述医药行业痛点，即降低药物的研发成本、缩短药物的研发周期、控制新药研发风险。

因此，一批赋能新药研发的人工智能企业相继出现。据不完全统计，截至2020年4月，全球AI制药初创企业已达230家，其中就包括Benevolent AI、Numerate、Insilico Medicine等。

本次英矽智能从疾病假设到临床前候选药物的全部过程，主要通过AI数据模型下的生成式对抗网络(GAN)技术进行基础科学研究，然后利用AI技术发现针对肺纤维化的创新靶点，同时，利用人工智能产生了全新小分子化合物，并推向临床候选化合物。

具体来说，英矽智能是通过研发一体化Pharma.AI平台的三大引擎，从而整合创新靶点、创新分子的发现、临床研究结果预测等药物研发的三个环节。

首先，研发团队利用PandaOmics引擎，通过数据分析帮助靶点发现。其次，用生成式对抗网络 (GAN) 以及深度学习的AI分子设计引擎Chemistry42，基于蛋白结构或者配体结构进行化合物的设计，帮助找到全新的小分子化合物，实现从苗头（先导）化合物的发现一直到临床化合物的确定。第三，利用人工智能引擎InClinico可以帮助预测临床试验结果，指导正确的临床实验方案。

任峰表示，在后续的体内研究中，这个系列分子被证明可以改善博莱霉素诱导的小鼠肺纤维化疾病模型的纤维化疾病，从而进一步改善肺功能，即有望作用于纤维化疾病的广泛适应症。这些化合物也在14天的小鼠重复剂量范围发现（DRF）研究中证明了良好的安全性。

四位分别是创新工场董事长兼CEO李开复、英矽智能首席科学官任峰、启明创投主管合伙人梁颕宇、英矽智能CEO Alex Zhavoronkov

在3月2日的线上发布会中，创新工场董事长兼CEO李开复表示，此次英矽智能的发明是一个完整的、产品化的解决方案，“第一次把整个新药研发流程打通”。

目前，英矽智能这款AI候选新药已进入临床前研究阶段。2020年12月，其被提名为临床候选药物（PCC）进行临床前研究进而申报临床试验许可。该新型候选药物的一期临床试验计划将于2021年12月进行。 

尽管AI加速新药研发，但改变制药业仍需时间检验

AI加速新药发现已不是孤例。去年11月30日，谷歌旗下DeepMind公司开发的AI程序AlphaFold 2可以准确地预测蛋白质三维空间结构——而高效地破解和疾病有关的蛋白质结构，有助于研究人员发现新型药物。DeepMind声称，AlphaFold能在数天内识别蛋白质的形状，此前科学家识别蛋白质形状则需花费数年时间。

不过，在李开复看来，不论是英矽智能的新肺病药物发现，还是AlphaFold这一里程碑事件，虽然都利用AI技术做出了超越人的能力，但在整个制药产业来说，AI技术赋能新药只走了研发过程的第一步，而非到达终点。

上海交通大学生命科学技术学院教授陈海峰认为，尽管业界寄予厚望，但迄今为止并没有一款由AI发现的新药问世。“AI不是万能的”。

他强调，AI如何改变制药业，其能否帮助人们以更低的成本更快找到新药，仍需时间检验。

目前在AI制药赛道中，头部创业公司已有相当规模，很多投资人也瞄准这一领域。创立于1990年的美国公司Schrödinger前年在纳斯达克上市，最新市值已接近69亿美元。而未上市企业中已有三家估值达10亿美元，分别是BenevolentAI、Recursion Pharmaceuticals和中国企业晶泰科技。晶泰科技成立于2014年，于去年9月完成3.18亿美元C轮融资，为全球AI药物研发领域最高融资额。

同时，中国互联网科技企业也纷纷布局AI制药。2020年7月，腾讯进军AI新药研发，推出人工智能药物发现平台云深智药。更早之前，正大天晴药业也宣布与阿里云合作的一种AI辅助化合物筛选方法，可以将筛选准确率提升20%。

启明创投主管合伙人梁颕宇认为，AI赋能药物研发，既能够缩短药物研发的时间，又能够大大降低成本，这是投资人不断涌进这一市场的主要原因。

“我们自己的投资组合中，已经有120多家医药公司。而在AI和数字医疗相关的领域，我们也布局了15家公司。作为中国临床CRO泰格医药和dMed的早期投资人，我们必须找到方法来帮助加快药物开发的过程，这就是我们投资Insilico Medicine和Schrödinger两家公司的原因。”

李开复则强调，AI赋能医药产业的未来的潜力巨大。用AI开始制药方式，就是希望AI能够提供价值，用更低的成本、更快的时间创造更多的药物（行业），能够帮助更多患者有新药可以治疗。

“疫情导致全民对医疗健康特别关注的时候，AI会被更多人更快速去接受。未来20年的发展和对医疗的推动，可能会大于人类过去几千年所有历史的累计。”

（本文首发钛媒体App，作者｜林志佳）