（图片来源：unsplash）

耗时10年、投入10-30亿美元、成功率近10%的新药研发领域，有望在人工智能（AI）技术发展下产生变革。

12月15日消息，钛媒体App日前从全球健康药物研发中心举行的一场会议上获悉，从2010年到2021年，全球由 AI 技术参与的药物研发项目从6个，增长到158个。相比之下，传统医药的研发模式的药物管线虽然是占到主体，但是它逐步趋于放缓局势。

“AI 技术在中国新药研发中的应用日益深入。”全球健康药物研发中心主任丁胜表示，基于AI的药物研发被期待成为医药行业的革命性力量。从理解疾病的生物机制、发现靶点、蛋白质结构预测、发现生物标记物、优化药物结构、预测药物活性，到优化抗体、建立药物知识图谱，AI 技术可参与整个流程，一方面加速药物研发进程，另一方面降低开发成本，提高研发成功率。

12月13日，全球健康药物研发中心（GHDDI）宣布与微软研究院科学智能中心（Microsoft Research AI4Science）合作，双方将共同研发全球健康传染病领域的生成式 AI 与基础大模型技术，加速创新药物研发。

据悉，全球健康药物研发中心是由清华大学、比尔及梅琳达·盖茨基金会和北京市政府共同发起成立的一个独立运营、非营利性质的全球公共卫生与药物创新机构，旨在围绕威胁全球健康的问题助力更高效的新药研发。

今年6月15日，盖茨基金会宣布，为进一步加强GHDDI的药物研发能力，盖茨基金会承诺未来五年向全球健康药物研发中心提供5000万美元捐赠。

盖茨基金会联席主席比尔·盖茨（Bill Gates）今年6月访华期间在GHDDI演讲中表示，过去四年里，全球经历了新冠疫情、传染病卷土重来、气候变化影响加剧以及部分地区的饥荒等，而应对这些挑战“变得前所未有的紧迫”。他透露，GHDDI正在与疟疾药品事业会和疟疾药物加速器两家国际组织合作开发一款临床前候选疟疾药物。

 盖茨基金会联席主席比尔·盖茨在GHDDI入驻仪式上致辞演讲（图片来源：GHDDI官网）

实际上，当前，传统计算机辅助药物设计的基础方法论是物理学，而AI辅助药物研发以数据驱动的深度学习、大模型技术等为主，更为简单和通用。目前，AI算法已可赋能药物研发的不同阶段：靶点发现、老药新用、化合物筛选、分子设计及优化、晶型预测、剂型设计、临床前试验结果预测、辅助临床试验设计、患者招募分组等。

此次，GHDDI与微软研究院科学智能中心的合作，主要围绕威胁全球健康的传染病问题（结核病、病毒感染、疟疾等），将生成式 AI 、基础大模型技术、虚拟高通量筛选以及专家经验进行深度融合，同时依托全球健康药物研发中心新药研发能力与创新转化技术平台，实现从化合物虚拟生成与筛选，到合成与优化、生物实验验证，再到 AI 迭代升级的完整“干湿闭环”流程，推动更高效的新药研发。

全球健康药物研发中心首席科学官张儒民博士表示，与传统药物研发的漫长过程相比，新型 AI 技术可在3至5个月内成功设计出针对相关病原体具有显著效果的小分子抑制剂，并且它们拥有全新的分子结构。例如，在结核分枝杆菌和冠状病毒的研究中，快速设计出新型小分子抑制剂，展示了 AI 在新药设计中的潜力。

具体来说，在分别针对结核分枝杆菌和冠状病毒的研究中，双方联合团队已经通过这一创新的生成式AI新药研发流程，在短短的半年时间内，针对这些病原体的关键靶蛋白成功地设计出了多种有效新颖的小分子抑制剂。这些化合物在酶抑制实验中表现出色，其抑制效能甚至超越了当前已知先导化合物。

微软研究院科学智能中心亚洲负责人刘铁岩博士表示，微软研究院近年来在AI与自然科学的交叉领域开展了深入的研究工作。而全球健康药物研发中心的专家则具有丰富的行业经验和深入的领域知识，他们的实验设施为其化合物合成和性能测试提供了坚实的保障，为 AI 模型的训练提供了宝贵的反馈信号。

“AI 技术对生命健康领域的作用很大，尤其在 AI 算法参与的老药新用的药物研发模式中，无论是时间成本，还是资金成本，都可以有3%-50%的节约。”全球健康药物研发中心数据科学部负责人郭晋疆博士指出，虽然 AI 技术可以加速药物研发流程、降低研发成本，但整个过程仍存在诸多挑战，比如存在如何让AI更好理解学习生物医药数据，算法层级缺少生物、物理、化学对于算法内在驱动，以及生物制药公司与科技巨头之间如何在AI落地转化方面更好地合作等问题。

另外，此会议上有专家提到，AI 确实给很多行业带来了冲击，对于伦理、政策以及价值观的挑战也是存在的，相关部门需要制定一些政策法规，建立一套比较完善的机制，包括哪些数据可以共享、哪些是加密共享、哪些是完全不能分享的，需要有更加明确的规范边界，从而进一步推动 AI 技术朝着对人类有益的方向发展。

据悉，截至到2022年底，全球已有700多家AI药物研发企业，在这其中，中国已有 AI 初创制药企业近80家。

“中国的创新者在这些全球合作中能够发挥重要作用。”今年6月比尔·盖茨表示，“我期待看到GHDDI、中国和世界各地的创新者在未来为推动全球进步做出贡献。”

（本文首发钛媒体App，作者｜林志佳）